La FDA ha approvato il farmaco più costoso del mondo, ecco di cosa si tratta e cosa cura

Il farmaco più costoso del mondo è stato approvato dalla FDA, Food and Drug Administration: si chiama Hemgenix e cura una malattia rara. Vieni a scoprire di cosa si tratta.

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Il farmaco più costoso del mondo è stato approvato dalla FDA, Food and Drug Administration. È una notizia estremamente importante in quanto questo farmaco, che ora andremo a scoprire più nel dettaglio, è stato creato per curare una malattia genetica molto rara: l’emofilia B

Attenzione però: l’approvazione da parte della Food and Drug Administration non delibera automaticamente la messa in commercio del farmaco, in quanto in Europa questo si trova ancora in fase di valutazione. 

Ma quali sono i benefici emersi nel corso della fase di sperimentazione? Andiamo a scoprirli in questo articolo. 

È stato approvato il farmaco più costoso al mondo: ecco cosa cura

Come avrai capito, questo farmaco ha un costo davvero alto in quanto sembrerebbe l’unico rimedio per curare l’emolfilia B, una malattia rara. 

Ma cosa causa tale malattia? Quali sono i sintomi?

Ebbene, tutti coloro che sono affetti da emofilia B hanno una ridotta coagulazione del sangue in quanto sono soggetti ad un’assenza nel plasma di una componente che serve a bloccare le emorragie. Si tratta del Plasma Thromboplastin Component. 

Si nasce con l’emofilia B o la si può contrarre?

Se sei soggetto a questa malattia probabilmente sei già a conoscenza della risposta. Eppure, vogliamo fornire un quadro chiaro anche a coloro che non conoscono l’emofilia B. 

Dunque, si tratta di una malattia che viene trasmessa per mezzo di un gene recessivo che è contenuto all’interno del cromosoma X e che colpisce solo le persone di sesso maschile

Infatti, le donne possono averla, ma saranno solo portatrici sane. Di conseguenza, queste potrebbero trasmetterla ai figli anche senza saperlo. 

Attenzione a non allarmarti: si tratta di una malattia molto rara. Infatti, questa colpisce una persona su 40mila al mondo. 

Tuttavia, il fatto che sia rara non impedisce ai ricercatori di continuare a studiare al fine di identificare una cura per tutti coloro che ne sono affetti. 

Quali sono i sintomi che vengono curati dal farmaco più costoso al mondo?

I sintomi più comuni di coloro che sono affetti da emofilia B possono essere riassunti nei fenomeni di sanguinamento abbondante dopo aver riportato ferite o traumi. 

Tuttavia, in alcuni casi, questi sanguinamenti possono essere anche spontanei, senza che il soggetto abbia riportato alcuna ferita. Di conseguenza, questo potrebbe causare difficili complicazioni, come emorragie interne.

Ma qual è il farmaco più costoso al mondo che è stato brevettato per la cura di questa malattia? Si chiama Hemgenix e ora andiamo a scoprirlo!

Come funziona Hemgenix: il farmaco più costoso del mondo

Quando parliamo di Hemgenix facciamo riferimento ad un medicinale che viene somministrato attraverso un trattamento endovenoso. Questo, infatti, viene iniettato una tantum solo nei pazienti adulti. 

Ma come funziona nello specifico? Tale medicinale rilascia DNA alle cellule del fegato, per produrre la componente che manca per la coagulazione

Ebbene, nel corso delle prime fasi di sperimentazione sono stati testati sia la sicurezza che l’efficacia di Hemgenix. 

Le reazioni avverse sono state lievi ed hanno portato ad episodi influenzali. Invece, dal punto di vista dell’efficacia contro la malattia, abbiamo assistito ad un aumento del 54% del Plasma Thromboplastin Component, quindi ad una riduzione delle emorragie. 

Hemgenix è il medicinale più costoso del mondo: ecco il suo prezzo

Ora che abbiamo scoperto cosa cura Hemgenix e qual è la sua efficacia, torniamo a parlare del costo. Infatti, questo verrà venduto a 3,5 milioni di dollari

Un prezzo molto alto, ovviamente. Tuttavia, secondo le stime dei ricercatori, coloro che soffrono di emofilia B spendono circa 22 milioni in cure nel corso della loro vita. 

Quindi, nonostante il prezzo molto alto del farmaco, si potrebbe avere un risparmio notevole per quanto riguarda le spese mediche dei pazienti affetti da questa malattia rara. 

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